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回答1
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吴晓亮 副主任医师
南方医科大学南方医院
三级甲等
脊柱骨科
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髋骨发育不良是常见骨科疾病，基因编辑为其治疗带来新思路。基因编辑技术可修正致病基因、改善骨骼微环境、调控细胞分化、研发新型药物、建立疾病模型等。 1. 修正致病基因：部分髋骨发育不良由特定基因突变导致，基因编辑技术可精准定位并修正这些突变基因，从根源上治疗疾病。 2. 改善骨骼微环境：通过基因编辑改变相关细胞功能，调节骨骼微环境中细胞因子和生长因子的表达，促进骨骼生长和修复。 3. 调控细胞分化：利用基因编辑技术调控干细胞向成骨细胞分化，增加成骨细胞数量，改善髋骨发育状况。 4. 研发新型药物：基于基因编辑技术可深入了解疾病发病机制，为研发更有效的治疗药物提供靶点。 5. 建立疾病模型：借助基因编辑构建动物疾病模型，有助于深入研究疾病病理过程和寻找新治疗方法。 基因编辑技术在髋骨发育不良治疗方面具有巨大潜力，虽处于研究阶段，但为攻克该疾病带来希望。未来需进一步研究和探索，推动其临床应用。
2025-05-26 23:28
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