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张志珺 主任医师
东南大学附属中大医院
三级甲等
神经内科
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基因编辑改善尿素代谢异常具有一定潜力，涉及技术原理、疾病机制、治疗优势、面临挑战、应用前景等方面。 1. 技术原理：基因编辑技术可精准定位并修改特定基因序列，有望纠正导致尿素代谢异常的基因突变。 2. 疾病机制：尿素代谢异常多由相关基因突变引起酶缺陷，基因编辑能从根源上修复缺陷基因，恢复酶正常功能。 3. 治疗优势：相比传统治疗方法，基因编辑可能提供更持久、有效的治疗方案，减少患者对长期药物治疗的依赖。 4. 面临挑战：基因编辑技术存在脱靶风险，可能引发其他健康问题，且伦理道德问题也限制其广泛应用。 5. 应用前景：随着技术不断发展和完善，基因编辑在改善尿素代谢异常方面可能有更广阔的应用前景。 基因编辑为改善尿素代谢异常提供了新的思路和方法，但目前仍面临诸多挑战。未来需进一步研究和探索，以确保其安全性和有效性。
2025-03-11 06:52
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