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孔书雪 医师
河北省邢台市威县人民医院
二级甲等
内科
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黏多糖贮积症Ⅱ型是一种罕见的遗传性疾病，由于溶酶体酶缺乏导致黏多糖在体内积聚。治疗方法包括酶替代治疗、造血干细胞移植、对症治疗、基因治疗的探索以及生活方式调整等。 1.酶替代治疗：使用重组艾杜糖醛酸硫酸酯酶等药物，可改善症状，但费用较高。 2.造血干细胞移植：有一定风险，需严格配型，可能纠正酶缺乏。 3.对症治疗：针对骨骼畸形进行矫形手术，改善呼吸功能障碍采用呼吸支持。 4.基因治疗探索：处于研究阶段，有望从根本上解决问题。 5.生活方式调整：合理饮食，适当运动，避免感染。 黏多糖贮积症Ⅱ型的治疗需要综合多种方法，且应尽早诊断和干预，以提高患者的生活质量。患者和家属要积极配合医生，定期复查，关注病情变化。
2024-10-22 19:10
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就医问药
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什么是黏多糖病? 粘多糖(mucopolysaccharide)又称糖胺聚糖(glycisaminoglycan，GAG)，是一类蛋白多糖。这类疾病的根本原因是身体储存过多的粘多糖使体内粘多糖含量过高。临床症状主要有骨骼畸形、面容丑陋，体格发育障碍，智能低下，角膜混浊等。患儿缺陷酶的活性仅及正常人的1%～10%。 查看全文»
