依生生物皮卡狂犬病疫苗孤儿药资质获FDA批准

狂犬病乃狂犬病毒所致的急性传染病，人兽共患，多见于犬、狼、猫等肉食动物，人多因被病兽咬伤而感染。临床表现为特有的恐水、怕风、咽肌痉挛、进行性瘫痪等。因恐水症状比较突出，故本病又名恐水症。狂犬病病毒属于弹状病毒科狂犬病毒属，单股RNA病毒，动物通过互相间的撕咬而传播病毒。目前对于狂犬病尚缺乏有效的治疗手段，患者一般于3～6日内死于呼吸或循环衰竭，故应加强预防措施。

据不完全统计，2013年全球有60，000人因此丧生，在中国、印度和许多其他发展中国家是一个严重的公共健康威胁。另据多个研究报道，被动物咬伤后即使进行狂犬病疫苗接种仍然无法避免狂犬病病发死亡。大部分疫苗免疫失败案例发生在疫苗接种后的第6到27天，因此研发出能够快速产生中和抗体（达到血清抗体阳转）的狂犬病疫苗具有特别的临床意义。

依生生物的皮卡狂犬病疫苗现正式获批

依生生物制药有限公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经正式批准其正在临床开发阶段的皮卡狂犬病疫苗在预防狂犬病病毒感染的孤儿药资质。该产品是由依生生物的科研人员自主开发，具有独立知识产权的疫苗制剂。美国FDA主动将该疫苗的适应症范围从动物暴露后的疫苗接种扩大为普通的疫苗预防接种，这也是对该疫苗适用的广泛性所做出的认可和支持。该疫苗采用了新型的皮卡佐剂技术，能够与Toll样受体3（TLR-3）结合，通过其信号转导通路激活免疫系统。该疫苗已于2013年被国家科技部列为“重大新药创制”项目，目前即将在新加坡完成临床二期实验。

依生生物狂犬病疫苗引来思考：孤儿药的重要性及地域性值得全球关注

“孤儿药”指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。

在美国，孤儿药是指由美国FDA批准的用于安全有效地治疗、诊断及预防罕见疾病/失调症的新型药物和生物制剂。美国对罕见病的定义是在美国境内病人少于20万人以下的疾病。罕见病是一个区域性概念，在美国定义为罕见病，在其他国家也许是常见病，因此在美国开发的孤儿药在其他国家和地区的潜在市场可能很大，被美国FDA批准的药物相对也比较容易进入其他市场，如中国国家药监总局CFDA 140号文第七条陈述“申请人在欧盟、美国药品审批机构同步申请注册的药品，实行单独排队，加快审评审批”。因此，利用孤儿药定义的地域差异，是进行全球化同步开发的策略之一。