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回答1
我们邀请临床执业医师解答上述提问，您可以进行追问或是评价
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吴上志 主治医师
广州医科大学附属第一医院
三级甲等
儿科
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你想问的可能是诺西那生钠，它是一款治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物。脊髓性肌萎缩症是一种常染色体隐性遗传病，由运动神经元存活基因1（SMN1）突变导致SMN蛋白功能缺陷，进而引起脊髓前角运动神经元变性，造成进行性、对称性肌无力和肌萎缩。 诺西那生钠是全球首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的反义寡核苷酸药物。它的作用机制是通过与SMN2基因转录产物mRNA结合，改变其剪接方式，增加全长SMN蛋白的产生，从而改善患者的运动功能，提高生存率。 在临床试验中，接受诺西那生钠治疗的患者在运动功能方面有了显著改善，如能够独坐、爬行甚至行走等。对于脊髓性肌萎缩症患者来说，诺西那生钠带来了新的希望，为患者和家庭提供了延缓疾病进展、提高生活质量的可能。不过，该药物需要在有经验的医生指导下使用，并且使用过程中也需要密切关注患者的反应。
2025-10-04 12:33
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