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回答1
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欧阳颖 主任医师
中山大学孙逸仙纪念医院
三级甲等
新生儿及儿童重症专科
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基因编辑在粘多糖病症状治疗上有多种进展，如提供新治疗思路、改善酶活性、修复基因缺陷、降低并发症风险、提高生活质量等。 1. 提供新治疗思路：传统治疗对粘多糖病症状改善有限，基因编辑技术为其治疗开辟新途径。 2. 改善酶活性：粘多糖病是因酶缺乏导致粘多糖代谢异常，基因编辑可调整相关基因表达，提升酶活性，促进粘多糖正常代谢。 3. 修复基因缺陷：通过精准编辑致病基因，纠正基因缺陷，从根源上缓解症状。 4. 降低并发症风险：有效控制病情发展，减少因粘多糖堆积引发的器官损害和并发症。 5. 提高生活质量：减轻患者痛苦，改善身体机能，使患者能更好地融入正常生活。 基因编辑技术为粘多糖病症状治疗带来希望，在多方面展现积极进展。不过，该技术仍在研究阶段，需更多临床验证。患者治疗时应遵医嘱，选择正规医院。
2025-07-09 15:49
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