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回答1
我们邀请临床执业医师解答上述提问，您可以进行追问或是评价
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郑则广 主任医师
广州医科大学附属第一医院
三级甲等
呼吸内科
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呼吸罕见病的基因编辑探索涉及技术原理、疾病类型、研究进展、潜在挑战、应用前景等方面。 1. 技术原理：基因编辑是对特定基因进行精准修饰，以纠正导致呼吸罕见病的基因突变。 2. 疾病类型：像囊性纤维化、α1 - 抗胰蛋白酶缺乏症等呼吸罕见病，都在基因编辑研究范围内。 3. 研究进展：目前在动物实验中已取得一定成果，部分研究正向临床试验推进。 4. 潜在挑战：基因编辑的脱靶效应、伦理问题、免疫反应等，都是需要解决的难题。 5. 应用前景：若能克服挑战，基因编辑有望为呼吸罕见病患者带来新的治疗选择。 呼吸罕见病的基因编辑探索是一个充满希望但也面临诸多挑战的领域。虽然目前有一定进展，但仍需大量研究和实践。随着技术的不断进步和问题的逐步解决，基因编辑在呼吸罕见病治疗方面可能会有更大突破。
2025-06-15 06:30
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