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回答1
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李桂平 主任医师
惠州市第三人民医院
三级甲等
内分泌科
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基因编辑在攻克肾上腺罕见病方面有一定潜力，涉及技术发展、疾病认知、动物实验、伦理法规和临床应用等因素。 1. 技术发展：基因编辑技术如CRISPR/Cas9不断改进，准确性和效率提高，为治疗肾上腺罕见病提供技术支撑。 2. 疾病认知：对肾上腺罕见病的致病基因和发病机制研究深入，有助于确定基因编辑的靶点。 3. 动物实验：在动物模型上的基因编辑实验取得一定成果，为临床应用提供参考。 4. 伦理法规：合理的伦理法规保障基因编辑研究有序开展，促进其在医学领域的应用。 5. 临床应用：虽然目前临床应用有限，但已有一些初步尝试，积累了经验。 基因编辑在攻克肾上腺罕见病方面有积极前景，但仍面临技术、伦理等挑战。随着研究深入和技术完善，有望为肾上腺罕见病治疗带来新突破。
2025-05-24 04:04
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