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回答1
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赵宇 副主任医师
齐齐哈尔市中医医院
三级甲等
中医内科
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基因技术改善白化病患者状况受多种因素影响,如技术成熟度、基因作用机制、个体差异、伦理法规、临床应用效果等。 1. 技术成熟度:目前基因技术虽有进展,但仍存在脱靶等风险,不够完善。 2. 基因作用机制:白化病由多个基因突变导致,需精准了解基因作用机制才能有效干预。 3. 个体差异:不同患者基因突变位点和程度不同,对基因技术反应有差异。 4. 伦理法规:基因技术应用涉及伦理和法规问题,限制其广泛开展。 5. 临床应用效果:临床应用案例有限,长期效果和安全性需更多研究验证。 基因技术有改善白化病患者状况的潜力,但受多种因素制约。未来需提升技术成熟度、深入研究基因机制、考虑个体差异、完善伦理法规,以推动其在白化病治疗中的应用。
2025-04-30 01:23
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什么是白化病? 白化病是一种罕见的不能生成黑素的遗传性疾病,属于常见的属常染色体隐性遗传疾病。本病遍及全世界,发病率约为1/10 000~1/20000。分为若干类型:①酪氨酸酶完全缺乏:包括眼皮肤白化病和Hermansky-Pudlak综合征;前者为头发、皮肤、跟底和虹膜均色素缺失,致使畏日晒、失明;后者为眼与皮肤色素色浅,且因血小板缺陷而有出血倾向。②酪氨酸酶激酶阳性的眼皮肤白化症,但白化程度较轻一些。③黄色型白化病:幼年白化严重,成长后减轻。④眼向化病:皮肤是正常的,但眼白化。⑤低色素综合征:包括杂色症和Chediak-Higashi综合征。皮肤和眼色素低下,白细胞有过氧化酶内涵体。病人易感染。 查看全文»





