小儿黏多糖贮积症有何治疗方法?
邻居家的小孩智力很低下什么都不知道而且走路也经常的摔跤他的父母很着急于是就去了医院检查经过检查之后医生说是小儿黏多糖贮积症我想要了解一下治疗方法曾经治疗情况和效果:我想要了解一下小儿黏多糖贮积症治疗方法是什么?()
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回答3
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史东岳
家庭医生在线合作医院
其他
全科
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小儿黏多糖贮积症是一种由于溶酶体酶缺陷导致的遗传性疾病,主要影响多个系统和器官。治疗方法包括酶替代治疗、造血干细胞移植、对症治疗、基因治疗的研究以及康复治疗等。 1.酶替代治疗:通过补充患者体内缺乏的酶来改善症状。常用药物如艾度硫酸酯酶β、拉罗尼酶等。 2.造血干细胞移植:可以纠正酶缺陷,改善病情。但存在一定风险。 3.对症治疗:针对患者出现的具体症状进行治疗,如骨骼畸形采取矫形手术,心脏问题进行相应的心血管治疗。 4.基因治疗:目前仍处于研究阶段,有望成为未来的根治方法。 5.康复治疗:包括物理治疗、作业治疗等,帮助提高患者的生活质量和运动能力。 小儿黏多糖贮积症的治疗需要综合多种方法,且治疗过程较为复杂,家长应带患儿在正规医疗机构,由专业医生根据患儿的具体情况制定个性化的治疗方案。
2025-01-09 16:32
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回答2
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杨东银 医师
安都卫生院
一级
内科
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你好,除对症处理外无特效治疗行走困难者需矫形手术希望你去正规的医院接受检查并治疗希望你早日康复谢谢。
2015-12-09 20:43
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回答1
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黄飞龙 医师
家庭医生在线合作医院
其他
妇产科
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你好,黏多糖贮积症主要表现为身材矮小和特殊面容,表情淡漠,头大、面部丑陋,眼裂小,眼距宽,鼻梁低平,鼻孔大,唇厚,前额和双颧突出,毛发多而发际低,颈短,大部分有角膜混浊。关节进行性畸变,胸廓畸形,脊柱后凸或侧凸,膝外翻、爪形手,早期出现肝、脾肿大,耳聋,心脏增大等。目前对各型黏多糖病无药物治疗方法,可做一些对症处理
2015-12-09 18:23
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什么是黏多糖病? 粘多糖(mucopolysaccharide)又称糖胺聚糖(glycisaminoglycan,GAG),是一类蛋白多糖。这类疾病的根本原因是身体储存过多的粘多糖使体内粘多糖含量过高。临床症状主要有骨骼畸形、面容丑陋,体格发育障碍,智能低下,角膜混浊等。患儿缺陷酶的活性仅及正常人的1%~10%。 查看全文»