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回答1
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冯冲 副主任医师
中山大学附属第一医院
三级甲等
心内科
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基因编辑在降低低密度胆固醇方面有一定研究进展，涉及作用机制、研究成果、潜在风险、临床应用情况、未来发展方向等方面。 1. 作用机制：基因编辑技术可精准修改与胆固醇代谢相关的基因，如PCSK9基因，影响其表达，进而调节低密度脂蛋白受体的数量和功能，降低血液中低密度胆固醇水平。 2. 研究成果：多项动物实验已证实基因编辑能有效降低低密度胆固醇。部分早期人体临床试验也显示出良好的降低胆固醇效果。 3. 潜在风险：基因编辑可能存在脱靶效应，导致非目标基因被修改，引发未知健康问题。还可能引发免疫反应。 4. 临床应用情况：目前基因编辑治疗低密度胆固醇高尚未广泛应用于临床，仍处于研究和试验阶段。 5. 未来发展方向：随着技术不断完善，有望成为治疗高胆固醇血症的新方法，为患者带来更多治疗选择。 基因编辑在降低低密度胆固醇方面展现出潜力，但也面临诸多挑战。未来需进一步研究和试验，以评估其安全性和有效性，推动其在临床的应用。
2025-06-25 14:47
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