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回答1
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陈荣新 副主任医师
中山大学中山眼科中心
三级甲等
眼科
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圆锥角膜是一种角膜扩张性疾病，基因编辑在其治疗方面展现出潜力，涉及基因定位、致病机制研究、动物模型验证、基因编辑技术应用、临床研究探索等方面。 1. 基因定位：通过全基因组关联研究等方法，定位与圆锥角膜相关的基因位点，为基因编辑提供靶点。 2. 致病机制研究：深入了解基因缺陷如何导致圆锥角膜发生发展，明确基因编辑的作用机制。 3. 动物模型验证：构建圆锥角膜动物模型，在模型上验证基因编辑技术纠正基因缺陷、改善角膜形态和功能的效果。 4. 基因编辑技术应用：如CRISPR/Cas9等技术，可对特定基因进行编辑和修饰，有望从根本上治疗圆锥角膜。 5. 临床研究探索：开展小规模临床研究，评估基因编辑治疗圆锥角膜的安全性和有效性。 基因编辑为圆锥角膜治疗带来新方向，虽处于研究阶段，但已取得一定进展。随着技术不断完善和研究深入，未来有望为圆锥角膜患者带来新的治疗选择。
2025-06-15 16:52
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