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回答1
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陈荣新 副主任医师
中山大学中山眼科中心
三级甲等
眼科
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基因编辑在先天性白内障治疗方面有诸多应用进展，包括基因编辑技术类型、对致病基因的作用、潜在治疗优势、面临的挑战、未来发展方向等。 1. 基因编辑技术类型：如CRISPR - Cas9、锌指核酸酶、转录激活样效应因子核酸酶等，这些技术为先天性白内障的基因治疗提供了工具。 2. 对致病基因的作用：先天性白内障存在多种致病基因，基因编辑可对这些异常基因进行修正、敲除或调控，以恢复正常基因功能。 3. 潜在治疗优势：相比传统治疗方法，基因编辑有望从根本上解决先天性白内障的病因，可能实现一次性治疗。 4. 面临的挑战：基因编辑技术存在脱靶效应等风险，可能导致其他基因出现异常，影响安全性。 5. 未来发展方向：需要进一步优化基因编辑技术，提高其精准性和安全性，开展更多临床试验。 基因编辑在先天性白内障治疗中具有很大潜力，但目前仍面临一些挑战。随着技术的不断发展和完善，基因编辑可能为先天性白内障的治疗带来新的突破。
2025-05-12 06:55
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