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医学前沿:右心室肥大的基因治疗新突破

遗传诊断

医学前沿:右心室肥大的基因治疗新突破

  • 回答1

    我们邀请临床执业医师解答上述提问,您可以进行追问或是评价

    杨方权 副主任医师

    阳江市人民医院

    三级甲等

    心血管科

    右心室肥大是心脏结构改变,与长期压力或容量负荷过重有关。基因治疗新突破体现在基因编辑技术、基因传递载体、基因调控机制、基因治疗靶点、联合治疗策略等方面。 1. 基因编辑技术:如CRISPR/Cas9可精准修改致病基因,纠正导致右心室肥大的基因突变。 2. 基因传递载体:优化腺相关病毒等载体,提高基因导入效率和安全性,使治疗基因有效到达右心室细胞。 3. 基因调控机制:研究发现新的基因调控通路,通过调控相关基因表达,改善右心室心肌重构。 4. 基因治疗靶点:确定新的治疗靶点基因,针对这些靶点开发基因治疗方案,有望从根本上治疗右心室肥大。 5. 联合治疗策略:基因治疗与药物治疗、干细胞治疗等联合,增强治疗效果。 右心室肥大的基因治疗在多方面取得新突破,为该病治疗带来新希望。但基因治疗仍处于研究阶段,需更多临床试验验证安全性和有效性。患者应到正规医院心血管内科就诊,遵医嘱治疗。

    2025-04-24 03:40
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