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依维莫司成首个TSC相关癫痫部分性发作药物

2018年04月13日      家庭医生在线

近日美国FDA批准诺华Afinitor DISPERZ(依维莫司口服混悬液片)用于2岁及以上儿童及成年结节性硬化症(TSC)相关的癫痫部分发作的辅助治疗。Afinitor Disperz是美国第一种专门用于治疗这种疾病的药物疗法。

TSC是一种罕见的遗传病,影响全球多达100万人。约85%的TSC患者受癫痫影响,与TSC相关的失控性癫痫发作可使患者衰弱。超过60%经历癫痫发作的TSC患者会停止对现有的抗癫痫疗法作出缓解反应。EXIST-3是首个证明Afinitor Disperz用于辅助治疗TSC相关癫痫部分性发作具有显着获益的临床3期试验。此外,Afinitor是唯一经批准的用于非手术治疗TSC相关的非癌性脑肿瘤(室管膜下巨细胞星形细胞瘤,或SEGA)和TSC相关的肾脏肿瘤肾血管平滑肌脂肪瘤)的药物。

诺华肿瘤学美国公司执行副总裁Ameet Mallik表示:“Afinitor DISPERZ获得FDA批准将会对伴有癫痫部分性发作的TSC患者产生重大意义的影响。”

FDA批准Afinitor Disperz是依据一项关键临床3期有效性和安全性试验EXIST-3(EXamining everolimus In a Study of TSC)的数据。

研究发现,与安慰剂相比,Afinitor Disperz在辅助治疗时,显着降低了与TSC相关的抗治疗性癫痫发作的频率。与安慰剂组(14.9%,95%CI 0.1,21.7)相比,随机服用Afinitor Disperz低剂量(LE;29.3%,95%CI 18.8,41.9;p=0.003)和高剂量(He;39.6%,95%CI 35.0,48.7;p<0.001)的患者,癫痫发作频率的中位数下降幅度明显大于安慰剂。与安慰剂组(15.1%,95%CI 9.2,22.8)相比,Afinitor LE(28.2%,95%CI 20.3,37.3)和HE(40.0%,95%CI 31.5,49.0;p<0.001)的癫痫缓解率(≥50%)也更高。在核心期报告的发生频率大于15%最常见的所有原因的不良事件包括口腔炎、腹泻、鼻咽炎、上呼吸道感染和发热。

Afinitor通过抑制哺乳动物雷帕霉素靶蛋白(mTOR)发挥作用,mTOR是一种调节多种细胞功能的蛋白质。在TSC中,TSC 1或TSC 2基因的失活突变会导致全身错构瘤的形成,以及癫痫发作和癫痫的形成。

mTOR过度激活导致神经元发育不良、轴突发育异常和树突形成、兴奋性突触电流增加、髓鞘减少和皮质层结构破坏,导致神经元发育和功能异常。在脑mTOR失调动物模型中使用mTOR抑制剂可延长其存活时间,抑制癫痫发作,防止新发性癫痫发生,并可以防止过早死亡。

(责任编辑:苏雅婷 )

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