进行性肌营养不良症(progressive myodystrophy)是一组由遗传因素所致的原发性骨骼肌疾病，其临床主要表现为缓慢进行的肌肉萎缩、肌无及不同程度的运动障碍。本病可由多种遗传方式引起，其临床表现各具有不同的特点，因而形成许多类型。本节仅就其中较主要的类型进行概要介绍。如下介绍一些常用的治疗进行性肌营养不良的药物，供读者参考。
1. 强的松是世界上唯一公认的治疗进行性肌营养不良的有效药物，强的松对延缓肌细胞变性、改善肌有一定作用，可改善肌肉量，但需在有经验的医师指导下应用，防止副作用。
2.联苯双酯有稳定肌细胞膜的作用，可减轻肌细胞的坏死，保护肌细胞膜，防止因损伤引起的酶漏出，且价格便宜。
　　3.按摩和康复训练可以防止早期出现关节畸形。
　　4.口服肌酸制剂或维生素可以使肌肉从疲劳中恢复过来，增加肌。
　　5.进行性肌营养不良的病因是基因突变，因此基因治疗为根本治疗，目前基因治疗还处于实验阶段，由于尚没能解决某些关键的技术性问题，临床实验治疗很少有成功的例子，但很多家长认为“死马当活马治”。千万铭记，肌营养不良的孩子，决不是“死马”，而是活人。我们可以期待基因疗法的成功，但决不允许连老鼠身上还没有得到成功的方法用在可怜的孩子身上。如果，医生认为自己实施的方法有效，医生应该拿出充分的科学实验依据。患者的知情权是法律上明文规定的。主治医生有义务、有责任充分说明预期的疗效、不良反应、治疗费用等。如果在治疗过程中发现问题，应该及时公布于世，让更多的患者和家属知道，以免更多的孩子受害。如果有良好的疗效，也应该公布于世，让更多的孩子得到收益。
　　6.肌细胞移植治疗肌营养不良的研究在国外进行了十多年，目前还没有确切的临床疗效。这些所谓的新疗法都存在很多问题。相关部门应该严格把握不成熟的技术流入医疗市场，防止很多患者“倾家荡产，人财两空”
。　　7.骨髓干细胞移植有可能将提供一个新的肌肉前质细胞，并可运输至人体各个肌肉部位，发育成肌肉纤维，但也处于临床试验阶段，方法不成熟