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回答1
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龚峻梅 副主任医师
南方医科大学中西医结合医院
三级甲等
血液肿瘤科/血液病科
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基因编辑对地中海贫血治疗有一定帮助，涉及编辑技术特点、治疗原理、临床研究进展、潜在风险及与传统治疗对比等方面。 1. 编辑技术特点：基因编辑技术可精准定位并修改特定基因序列，有望纠正地中海贫血致病基因突变。 2. 治疗原理：通过编辑造血干细胞内的致病基因，使其恢复正常功能，产生正常血红蛋白，改善贫血症状。 3. 临床研究进展：部分临床研究显示，基因编辑治疗地中海贫血有积极效果，部分患者症状改善，输血需求降低。 4. 潜在风险：基因编辑可能存在脱靶效应，引发其他基因突变，带来未知健康风险。 5. 与传统治疗对比：传统治疗如输血、祛铁等只能缓解症状，基因编辑有望从根本上治愈地中海贫血。 基因编辑为地中海贫血治疗带来新希望，有独特优势和积极研究成果，但也存在潜在风险。未来需进一步研究和完善，以实现安全有效的治疗。建议患者到正规医院的血液病科咨询专业医生。
2025-08-20 15:31
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