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张宇明 主任医师
广东医科大学附属医院
三级甲等
血液内科
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基因编辑技术为攻克地中海贫血带来希望，涉及编辑准确性、安全性、临床应用、技术发展及联合治疗等方面。 1. 编辑准确性：基因编辑技术可精准定位致病基因，对特定DNA片段进行编辑，纠正导致地中海贫血的基因突变，从根源上治疗疾病。 2. 安全性：基因编辑可能有脱靶效应，引发其他基因突变，带来未知健康风险。需不断改进技术，降低脱靶率，保障治疗安全。 3. 临床应用：目前基因编辑治疗地中海贫血多处于临床试验阶段，虽有积极成果，但大规模临床应用前，需更多研究和验证。 4. 技术发展：基因编辑技术不断发展创新，新方法和工具不断涌现，为攻克地中海贫血提供更多可能。 5. 联合治疗：基因编辑技术可与其他治疗方法联合，如药物治疗、造血干细胞移植等，提高治疗效果。 基因编辑技术为地中海贫血治疗提供新思路和方法，但仍面临挑战。随着技术不断进步和研究深入，有望在攻克地中海贫血难题上取得更大突破。患者治疗应到正规医院，在专业医生指导下进行。
2025-08-18 09:02
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