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回答1
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高冲 主任医师
东南大学附属中大医院
三级甲等
血液科
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基因编辑有可能为G6PD缺乏症患者带来治疗希望，不过目前还面临技术安全性、有效性验证、伦理考量、临床应用推广、替代治疗选择等方面的情况。 1. 技术安全性：基因编辑技术如CRISPR - Cas9等虽有潜力，但可能存在脱靶效应，对正常基因造成损伤，引发其他健康问题。 2. 有效性验证：需要大量的实验和研究来验证基因编辑能否准确修复导致G6PD缺乏症的基因突变，恢复正常的酶活性。 3. 伦理考量：基因编辑涉及到人类基因的修改，会引发一系列伦理和社会问题，限制了其广泛应用。 4. 临床应用推广：即便技术成熟，从实验室到临床大规模应用还需要很长的时间和大量的资金投入。 5. 替代治疗选择：目前G6PD缺乏症主要通过避免接触诱发因素、输血等常规治疗方法控制病情，基因编辑并非唯一途径。 基因编辑为G6PD缺乏症的治疗提供了新的思路，但要成为有效的治疗手段还面临诸多挑战。患者应在正规医院医生的指导下，根据自身情况选择合适的治疗方法。
2025-07-16 12:44
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