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詹昱 副主任医师
广州市第十二人民医院
三级
血液内科
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骨髓移植为罕见病治疗带来新方向，其作用体现在重建造血功能、调节免疫、治疗遗传代谢病、改善血液系统疾病、控制恶性肿瘤进展等方面。 1. 重建造血功能：部分罕见病会导致造血干细胞受损，骨髓移植可输入健康造血干细胞，重建正常造血功能。 2. 调节免疫：免疫系统紊乱引发的罕见病，骨髓移植能提供正常免疫细胞，调节免疫功能，缓解病情。 3. 治疗遗传代谢病：一些遗传代谢病是因基因突变致代谢酶缺陷，移植健康骨髓可提供正常基因的细胞，纠正代谢异常。 4. 改善血液系统疾病：如某些先天性贫血、血小板异常等血液系统罕见病，骨髓移植可改善血细胞数量和功能。 5. 控制恶性肿瘤进展：对于罕见的血液系统恶性肿瘤，骨髓移植可清除肿瘤细胞，降低复发风险。 骨髓移植在罕见病治疗中具有多方面重要作用，为众多患者带来希望。不过，骨髓移植有严格适应症和风险，需专业医生评估和操作。患者若怀疑患罕见病，应到正规医院相关科室就诊。
2025-06-19 11:46
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