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回答1
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何红华 副主任医师
广东医科大学附属医院
三级甲等
血液内科
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基因编辑或成治愈嗜血细胞综合症新希望，与精准修正致病基因、降低复发率、避免传统治疗弊端、个性化治疗、拓展治疗靶点等因素有关。 1. 精准修正致病基因：基因编辑技术可精准定位并修正导致嗜血细胞综合症的基因突变，从根源上治疗疾病。 2. 降低复发率：通过纠正异常基因，能降低疾病复发可能性，提高患者长期生存率。 3. 避免传统治疗弊端：传统治疗如化疗、造血干细胞移植有副作用和风险，基因编辑可能提供更安全有效治疗方案。 4. 个性化治疗：可根据患者基因特征进行个性化编辑，提高治疗针对性和有效性。 5. 拓展治疗靶点：发现更多潜在治疗靶点，为开发新治疗方法提供思路。 基因编辑技术在治疗嗜血细胞综合症上潜力巨大，但仍处于研究阶段，面临技术安全性、伦理等问题。未来需更多研究和临床试验验证其疗效和安全性。患者应到正规医院，在医生指导下选择合适治疗方案。
2025-05-23 08:27
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