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回答1
我们邀请临床执业医师解答上述提问，您可以进行追问或是评价
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邢昌赢 主任医师
江苏省人民医院
三级甲等
肾内科
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基因编辑在肾脏罕见病治疗领域有重要应用，涉及精准定位致病基因、开发新型治疗策略、提高治疗针对性、减少并发症、改善患者预后等方面。 1. 精准定位致病基因：基因编辑技术可准确找出导致肾脏罕见病的特定基因缺陷，为后续治疗提供明确靶点。 2. 开发新型治疗策略：基于对致病基因的了解，能研发出全新的治疗方法，如纠正异常基因。 3. 提高治疗针对性：相比传统治疗，基因编辑能更精准地作用于病变基因，增强治疗效果。 4. 减少并发症：精准治疗可降低因治疗不精准引发的其他并发症风险。 5. 改善患者预后：通过有效治疗，有望提高患者生活质量，改善长期预后。 基因编辑技术为肾脏罕见病治疗带来了新的希望和方向。它在多个方面展现出优势，有助于推动肾脏罕见病治疗取得新进展。但该技术仍处于研究和发展阶段，需要更多研究和临床试验来验证其安全性和有效性。
2025-04-30 03:30
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