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冯茹 主任医师
南方医科大学南方医院
三级甲等
血液内科
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基因编辑在紫癜治疗方面有一定潜在应用前景，涉及基因编辑技术原理、紫癜发病机制、基因编辑对关键致病基因的作用、临床研究进展、面临的挑战等方面。 1. 基因编辑技术原理：如CRISPR/Cas9等技术，可对特定基因进行精准编辑。 2. 紫癜发病机制：紫癜有多种类型，如过敏性紫癜与免疫异常有关，血小板减少性紫癜与血小板生成或破坏异常有关，部分存在基因层面的异常。 3. 基因编辑对关键致病基因的作用：通过编辑相关致病基因，有可能纠正导致紫癜的基因缺陷，恢复正常生理功能。 4. 临床研究进展：目前虽有一些基础研究，但距离广泛临床应用还有距离。 5. 面临的挑战：包括技术的安全性、脱靶效应、伦理问题等。 基因编辑为紫癜治疗提供了新的思路和方向，但目前还处于研究探索阶段。未来需进一步深入研究，解决面临的问题，才能更好地评估其在紫癜治疗中的实际价值。
2025-04-27 04:56
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