首页 > 药品频道 > 药企风云 > 正文
视神经脊髓炎
挂号科室:神经内科 同类疾病:目系暴盲视神经脊髓炎视神经撕脱视神经缺损球后视神经炎

首个视神经脊髓炎谱系障碍药

2019-11-26 08:37:06      家庭医生在线

近日,日本卫生劳动福利部已批准Soliris(eculizumab)一个新的适应症,用于治疗抗水通道蛋白-4(AQP4)抗体呈阳性的视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD,包括视神经脊髓炎)患者,预防病情发。

此次批准,使Soliris成为了日本第一个也是唯一一个被批准治疗NMOSD的药物。在美国和欧盟,Soliris分别于今年6月和8月获得批准治疗抗AQP4抗体阳性NMOSD患者,该药也是美国和欧洲批准的第一种治疗NMOSD的药物。在美国、欧盟和日本,Soliris均被授予了治疗NMOSD患者的孤儿药资格(ODD)。

NMOSD是一种罕见、严重的、破坏性的、补体介导的中枢神经系统自身免疫性疾病,在毫预警的情况下攻击中枢神经系统,可对大脑、视神经和脊髓造成进行性和不可逆的损伤,这些损伤可能导致长期残疾。该病特征是复发,每次复发都会导致残疾的逐步累积,并可能导致过早死亡。抗AQP4抗体引发的补体激活是导致这些损伤的主要潜在原因之一,大约四分之三(73%)的NMOSD患者抗AQP4自身抗体检测呈阳性。检测抗AQP4自身抗体可用于NMOSD的诊断,该病主要影响女性,通常在其生命的黄金时期。

Soliris新适应症批准,基于III期临床研究PREVENT的数据。该研究在抗AQP4自身抗体阳性NMOSD患者中开展,评估了Soliris相对于安慰剂的疗效和安全性。结果显示,该研究达到了主要终点,与安慰剂相比,Soliris将NMOSD复发风险显著降低了94.2%(p<0.0001)。治疗第48周时,Soliris治疗组有97.9%的患者没有复发,安慰剂组比例为63.2%。此外,与安慰剂相比,Soliris也将研究期间的年复发率显著降低了95.5%(p<0.0001),达到了研究的关键次要终点。该研究中,Soliris的耐受性良好,安全性与先前研究以及现实世界中已批准的3个适应症方面的实际临床实践相一致。

Soliris是一种首创的补体抑制剂,通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分,其不受控激活在严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用,包括:阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)、非典型溶血尿毒症综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性的重症肌无力(MG)、NMOSD。

Soliris于2007年首次获准上市,目前已批准4种超级罕见病:PNH、aHUS、抗AchR抗体阳性gMG、NMOSD。该药是全球最畅销的孤儿院之一,2018年销售额高达35.63亿美元,占Alexion公司销售额的86.3%。有分析师预测,NMOSD适应症将为Soliris新增约7亿美元的销售额。

除了不断扩大Soliris适应症之外,Alexion公司也正在开发升级版产品Ultomiris,后者分别于2018年12月、2019年6月、2019年7月获得美国、日本、欧盟批准PNH适应症。今年10月,Ultomiris治疗aHUS的新适应症也获得了FDA批准。Ultomiris是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂,在治疗PNH的III期临床研究中,Ultomiris每2个月(8周)输注一次与Soliris每2周输注一次在全部11个终点方面均达到了非劣效性。

业界预测,Ultomiris将成为PNH临床治疗的新标准。基于强劲的临床数据和差异化特征,Ultomiris上市后将占据PNH市场绝大部分份额,包括PNH初治患者以及由Soliris转向Ultomiris治疗的经治PNH患者,这2个药物在2022年的合计销售额预计将达到50亿美元。医药市场调研机构EvaluatePharma预测,Ultomiris在2024年的销售额将达到34.3亿美元。目前,Alexion公司正在积极推动Ultomiris的市场渗透,同时也正在积极开发Ultomiris的其他适应症(包括aHUS、gMG)以及开发皮下注射剂型Ultomiris。

(责任编辑:沈丽娜 )

相关推荐

文章关键词: 视神经脊髓炎谱系障碍

中国批准首个脊髓性肌萎缩症药

近日,中国国家药品监督管理局(NMPA)已批准Spinraza(nusinersen)用于5q脊髓性肌萎缩症(5q-SMA)患者的治疗。……详细>>

药监局:全球首个Sabin株脊髓灰质炎灭活疫苗获批上市

2015年1月14日,国家食品药品监管总局批准了全球首个Sabin株脊髓灰质炎灭活疫苗(单苗)的生产注册申请。该疫苗是由中国医学科学院医……详细>>

首个神经纤维瘤病1型治疗药

近日,美国食品和药物管理局已受理靶向抗癌药selumetinib的新药申请并授予了优先审查。此次NDA申请批准selumetinib用于……详细>>

首个罕见血管炎药获批

美国食品和药物管理局(FDA)已批准Rituxan(美罗华,通用名:rituximab,利妥昔单抗),与糖皮质激素(GCC)联合使用,用……详细>>

首个脊髓性肌萎缩症口服药

近日公布了评估口服药物risdiplam治疗年龄在2-25岁的2型或3型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者III期SUNFISH研究第二部分的……详细>>

  • 张如旭

  • 毛珍芳

  • 吴丽娟

  • 何乾超

专家答疑少精症患者一定会不育吗?

广东省中医院 专家在线解答网友疑惑

古炽明 副主任医师

擅长:泌尿系肿瘤、泌尿系结石、前列腺疾病的微创腔镜诊治....[详情]