小儿铁粒幼红细胞性贫血是一种较为少见的贫血类型，其发病机制较为复杂。治疗药物包括维生素 B6、去铁胺、雄激素类药物、促红细胞生成素、叶酸等。 1. 维生素 B6：它在红细胞的代谢过程中起着重要作用，对部分小儿铁粒幼红细胞性贫血患者有一定疗效。 2. 去铁胺：用于降低体内铁负荷，防止铁过载对身体造成损害。 3. 雄激素类药物：如丙酸睾酮，能刺激骨髓造血功能，增加红细胞生成。 4. 促红细胞生成素：促进红细胞的生成，改善贫血状况。 5. 叶酸：参与造血过程，补充叶酸有助于纠正贫血。 小儿铁粒幼红细胞性贫血的治疗需要综合考虑患儿的具体情况，选择合适的药物。同时，药物治疗应在医生的指导下进行，家长切勿自行给孩子用药。

治疗遗传性及获得性的患儿，都应首先试用大量维生素B6治疗，不论早期效果如何亦均应较长期服用

遗传性及获得性的患儿都应首先试用大量维生素B6治疗，不论早期效果如何亦均应较长期服用。约半数病人有不同程度的疗效，一般每天剂量为50～200mg，对此药有反应良好者称为吡哆醇效应性贫血(Pyridoxine-responsiveanemia)健康搜索，此类病儿和维生素B6缺乏症所致的贫血健康搜索不同，前者并不具有典型的皮炎、舌炎及痉挛等维生素B6缺乏症的征象北京儿童医院1981年曾报告1例典型的维生素B6效应性病儿；5岁女孩内蒙古人，因贫血及肝脾肿大住院，血清铁增加，骨髓中明显红细胞系统增生，可惜当时未作铁染色。开始在对症治疗中加用维生素B6而好转但停用维生素B62个月后复发，再用又有效，而再次停药1个半月后贫血又明显加重遂补做骨髓片铁染色，可见大量“环形”铁粒幼红细胞而确诊。后一直使用维生素B6，每天30～60mg稳定后改用每月用药7天维持随访观察4年余血红蛋白保持在100～120g/L(10～12g/d1)症状消失，含铁粒幼红细胞大半消失1983～1986年浙江医大附属儿童医院报道了婴幼儿病例4例，均用维生素B6(吡哆醇)治疗，获得不同程度的疗效。对维生素B6治疗无效的病例，可试用磷酸吡哆醛或色氨酸。亦可试用叶酸、维生素B12、肝精(肝浸膏)、丙酸睾酮、免疫抑制药或肾上腺皮质激素等，偶获疗效如已出现粒细胞发育不良的情况亦可试用小剂量阿糖胞苷(Ara-C)对重度贫血者(Hb＜60g/L)可输浓集的红细胞。体内如有过量的铁贮积可用去铁胺(去铁敏)等，个别病人可以换部分血继发性病例则主要积极治疗原发病或停用有关的药物。先天性者可考虑异基因骨髓移植。预后：本病的预后依其病因、病情轻重及对吡哆醇(维生素B6)治疗的反应而异。不论何种病因，对维生素B6的反应很重要。有7%～10%的获得性特发性病人可有发展为骨髓增生异常综合征(MDS)的趋向，最终转化为急性非淋巴细胞白血病，但过程急缓不一大多数获得性特发性病人呈慢性无痛苦性过程。但如出现下列情况，常提示预后不良：如血小板减少，严重贫血；难以治疗的巨幼红细胞增多；获得性血红蛋白H的出现；骨髓中原始粒细胞增加；红细胞系统增生不良；复合性染色体核型异常或出现亚二倍体，若周围血中绝对性单核细胞增多或假性Pelger-Hut核异常均为向白血病转化的一种征兆，预后很坏。而血内如出现血小板数目增多，骨髓中明显红细胞系统增生时，可能预示预后较好。遗传性长期重症患儿可有血色病，皮肤呈棕铜色及糖尿病肝心功能异常等并发症。