造血干细胞移植在治疗骨髓纤维化的地位如何？如何管理骨髓纤维化行造血干细胞移植的患者？

骨髓纤维化在临床上属于骨髓增生性疾病的一种骨髓纤维化的发病群体，主要是50岁到70岁的老年群体。婴幼儿中也有可能出现骨髓纤维化，骨髓纤维化在临床上按照发病原因可以分为原发性的骨髓纤维化和继发性的骨髓纤维化。针对造血干细胞移植在治疗骨髓纤维化中的地位，以及如何管理骨髓纤维化行造血干细胞移植的患者等相关问题，我们特邀请南方医科大学南方医院副主任医师许娜为我们一一解读。

造血干细胞移植在治疗骨髓纤维化的地位如何？

根据最新指南推荐，有异基因造血干细胞移植适应症的情况包括：1、IPSS评分为中危2、高危1、中危1合并预后不良核型，或外周血中原始细胞大于2%并伴输血依赖；2、三阴性的骨髓纤维化、中危1合并ASS1基因突变，有合适的供者且经济条件允许。低危患者经内科保守治疗可获得较长生存期，无造血干细胞移植适应症。

如何管理骨髓纤维化造血干细胞移植的患者？

移植患者管理：1、评估适应症，铁过载者去铁治疗；2、移植前用两个月以上芦可替尼；3、年轻患者推荐亲随性的预处理方案，年长有合并症的患者减低剂量；4、同胞全相合供者最优；5、移植后管理：MRP监测驱动基因，有复发风险者可测点免疫制剂联合输注供者淋巴细胞；已复发者可化疗联合输注供者淋巴细胞或二次移植。

造血干细胞移植的成功率如何？

结合目前的统计数据以及我们中心自己的经验，对于骨髓纤维化的异基因造血干细胞移植患者来说，使用芦可替尼可明显提高其移植成功率，但是由于骨髓纤维化的患者往往发病年龄较高，且常合并基础疾病，因此移植患者的长期存活率约为55%左右。

造血干细胞移植是治疗骨髓纤维化的方法之一，也是目前临床上能够彻底治愈骨髓纤维化的手段。但是造血干细胞治疗对患者以及配型有严格的要求，很多患者因为配型不合格或者是没有足够的经济能力承担造血干细胞的费用，导致不能进行造血干细胞移植。造血干细胞移植的患者手术前需要进行全面的检查，降低在手术中的风险，提高移植的成功率。