遗传病的基因治疗方法

遗传病是受基因影响的一类疾病，遗传病虽然可怕。但如果早做预防，可以相对地减少它的危害。遗传病早在胚胎期间乃至精子和卵子结合的时候就萌发了。在择偶或生育的时候，就要想到如何预防遗传病，这也是实现优生的一项重要内容。

避免与患同种遗传性疾病的人恋爱，防止同种遗传病人相互婚配。因这类病人之间婚配，其子女患与其父母同种遗传病的机会将显著增加，如原发性高血压、动脉粥样硬化、糖尿病、先天性心脏病、重症肌无力、脊柱裂、唇裂、先天性髋关节脱位、先天性哮喘、先天性聋哑和高度近视等疾病。

研究人员用病毒作为载体，将一种名为“锌指核酸酶”的物质送入活体实验鼠的肝脏细胞中。锌指核酸酶是基因学中所用的“剪刀”，可用于剪断DNA（脱氧核糖核酸）链条，研究人员用它精确地剪除了细胞DNA中基因序列上发生变异的部分。随后，再用病毒作为载体，将一段正确的基因序列送入细胞中，细胞在修复DNA链条的同时也就“粘贴”好了正确的基因序列。

结果显示，用这种方法治疗的实验鼠，体内相应凝血物质的量可恢复到正常数量的5%左右，其血液也能较快自行凝结。领导研究的凯瑟琳海伊说，在相应凝血物质的量恢复到5%的情况下，血友病症状已大大减轻，如果不是动手术等情况，一般不会出现严重的出血不止现象。

此前研究人员只对试管中的细胞“剪贴”过基因，这是首次成功在活体动物体内进行类似操作。经过8个月的观察，实验鼠肝脏未出现异常。研究人员因此认为，本次成果原则上证明了基因“剪贴”疗法的有效性，将来也许可用于治疗多种遗传疾病。