造血干细胞移植可以治疗哪些疾病？专家解答三大疑问

在一些悲情的影视作品中，白血病的名字时常出现。最近热播的电影《比悲伤更悲伤的故事》，男主角阿k就因患有慢性粒细胞白血病而放弃和女主角在一起，无奈等待死亡的降临。南方医科大学珠江医院血液科主任李玉华教授说，慢性粒细胞白血病也叫慢性髓细胞白血病。按照疾病的进程，其分为慢性期、加速期及急变期。电影中男主角的病情已经进入加速期，此阶段容易出现耐药只能进行骨髓移植。悲伤的是，男主角在骨髓库找不到合适的配型。

“移植配型成功率低一直是移植界面临的难题。不过，随着医学技术的发展，这个观念可以改变一下，单倍体相合造血干细胞移植（半相合）能够在很大程度上扩大合适供体的范围，缓解供者来源匮乏等问题。” 在南方医科大学珠江医院造血干细胞移植中心的揭牌仪式上，李玉华教授说，珠江医院血液科是国内最早开展半相合造血干细胞移植技术的单位之一。一年移植数量约为117例，其中60%是半相合移植。

然而，不少人对造血干细胞移植了解甚少，这些常见疑问专家一一为你解答。

疑问一：

造血干细胞移植有什么作用？

提及干细胞移植，不少人会将眼光聚焦到“美容抗衰”方面，其实早在1968年，美国医生Edward D.Thomas就完成世界第一例造血干细胞移植（HSCT）治疗急性白血病。

发展至今，造血干细胞移植能使几十种难以治愈的疾病得到救治。李玉华教授介绍，这是由于被移植到患者体内的造血干细胞能分化增殖成各种、各阶段的血液细胞与免疫活性细胞，不但使正常的骨髓组织代替患者异常的骨髓组织，而且一直到体内的正常免疫细胞能代替原来可能有缺陷的免疫细胞，对恶性肿瘤（包括白血病）起到免疫治疗作用，达到大剂量化疗/放疗和免疫治疗的有效结合。

近年来，随着在世界范围内，各种类型造血干细胞移植技术的迅速发展，出现了多种能与传统造血干细胞移植的新技术，如：细胞治疗（供者淋巴细胞输注、NK细胞输注、CAR-T细胞输注），微移植，靶向药物治疗，这些新技术使造血干细胞移植的疗效进一步提高。抗感染和抗移植物宿主病新药的出现，使并发症和移植相关死亡率也大大降低。

正是由于前期积淀，如今的造血干细胞移植适应症在逐渐的扩大，不仅用于治疗罕见病（121种）、免疫性疾病（系统性红斑狼疮），还可用于大剂量化疗的支持治疗手段。造血干细胞移植已经成为治疗恶性肿瘤、疑难和罕见病的关键技术。

“就急性白血病来说，我国发病率大约为十万分之四，总体治愈率在20%左右，造血高细胞移植的应用可让生存率明显提高。” 李玉华教授说，目前在我国的干细胞疗法中，仅有造血干细胞移植这一项疗法获得批准，主要用于治疗血液病，包括血液系统恶性肿瘤，如急性白血病、淋巴瘤等；以及某些血液系统非恶性肿瘤，如重症地中海贫血等。

疑问二：

全相合和半相合有什么不同？

一直以来，供者和受者的骨髓配型颇为困难，供者的来源不足是移植的难题。中华骨髓库公布的数据显示，截止到2019年3月31，中华骨髓库累计库容达2654636人份，捐献造血干细胞例数8171例，患者申请查询人数却达到79198人，匹配的比例比较低。

按照造血干细胞的来源，造血干细胞移植可分为同基因与异基因两种。同基因造血干细胞移植在人类仅指同卵孪生同胞间的移植，占比极小；异基因造血干细胞移植是指非同卵孪生个体间的移植，这在过去往往只限于人类白细胞抗原相合的同胞亲缘间的移植，现在则包括来自“中华骨髓库”无血缘关系的志愿供者，俗称非亲缘造血干细胞移植。

“骨髓配型的供者和受者的骨髓完全匹配叫全相合，一半左右的位点（5-6个位点）相合叫半相合。在造血干细胞移植中，首选是全相合。然而，能够找到全相合移植的概率很低，而单倍体相合造血干细胞移植（Haplo-HSCT）在很大程度上可以解决了供者来源匮乏等问题，几乎所有的病人都能找到半相合的供体，比如自己的父母、兄弟姐妹，甚至表兄妹、堂兄妹都可能成为供体，大大提升了患者能够接受移植治疗的可能性。” 苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授说，从临床数据上来看，半相合移植和全相合移植不管是疗效、手术成功率还是长期生存率，两者没有显著的差异。

国际骨髓移植登记组（CIBMTR）的数据显示，每年全美国有超过8000例Allo-HSCT，其中半相合移植约1000例，占12.5%，而在中国，每年约有7000例HSCT，其中半相合移植约为3000例，约占42.8%。可见，半相合移植已经成为目前主要的移植方式。

疑问三：

捐献者会不会影响身体健康？

当然，一谈及造血干细胞移植，就不得不提到一个敏感的话题，捐献者究竟会不会影响自身健康？

“目前中华骨髓库的志愿者中，配型成功后，因‘亲人不同意’、‘怕影响自己的身体’等原因，有20-30%的人悔捐。”吴德沛教授强调，我们必须要提高造血干细胞捐献无害的认识。以目前的技术水平，并不需要捐献者“捐骨髓”，而是通过在采集前多次注射“动员剂”的方式，将骨髓内的造血干细胞“动员”到外周血中，医护人员再在手臂静脉处采集全血，通过血细胞分离机提取造血干细胞，同时将其他血液成分回输捐献者体内。

李玉华介绍，从外周血采集造血干细胞简单、方便，也是目前捐献造血干细胞较多采用的方法。据多年的临床观察，还没有发现其对人体健康有不良影响。

“一般1-2周内，血液中的各种血细胞可恢复到原来水平。”

捐献是一种自愿行为，选择放弃也是正当的权利，不能道德绑架，更不能厉声指责。然而，悔捐给配型成功的患者所带来的打击是无法想象的，吴德沛教授呼吁，希望大家在捐献之前一定慎重思考。

相关链接：珠江医院造血干细胞移植中心正式成立

珠江医院血液内科开展造血干细胞移植技术已有20余年历史，移植病例数位居广东省第二，目前是广东省医师协会血液医师分会造血干细胞移植副组长单位，也是最早获得广东省卫生厅批准的造血干细胞移植单位之一。开展的移植类型主要包括：HLA半相合造血干细胞移植、亲缘和非亲缘全相合造血干细胞移植、自体造血干细胞移植等；可治疗急性白血病、再生障碍贫血、骨髓增生异常综合征、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、重型地中海贫血等各类血液疾病。

2019年4月4日，珠江医院造血干细胞移植中心正式成立。造血干细胞移植中心占地面积2000平方米，移植病房达到20间，并拥有一支责任心强、技术精湛和经验丰富的医护团队，全力为患者的健康服务。

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