新型抗炎药获孤儿药资格

2019-02-13 08:55:51 家庭医生在线

近日，美国食品和药物管理局（FDA）已授予新型抗炎药Fasenra（benralizumab）治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）的孤儿药资格（ODD）。2018年11月，FDA还授予了Fasenra治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）的ODD。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施，包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

HES是一组罕见的疾病，其特征是在血液和组织中发现大量嗜酸性粒细胞，随着时间的推移，会对身体任何器官造成渐进性损害。如果不进行治疗，该病可能会致命。HES通常会影响皮肤、心脏、肺、胃肠道和中枢神经系统。HES的症状可能包括咳嗽、发烧、疲劳、哮喘、呼吸困难、喘息、反复上呼吸道感染、腹痛、呕吐、腹泻、皮疹、关节炎、肌肉疼痛和关节痛。在临床上，HES的治疗目的是减少血液和组织中的嗜酸性粒细胞，防止器官损伤和疾病缓慢进展，该病临床治疗方案通常包括糖皮质激素、免疫调节疗法和细胞毒性疗法。

Fasenra可诱导嗜酸性粒细胞的快速和几乎完全耗竭，已被证明对重度嗜酸性哮喘有效，该药也可能对HES患者带来治疗受益。目前，美国国立卫生研究院（NIH）正与阿斯利康合作开展Fasenra治疗HES的一项II期临床研究，结果预计将在2019年晚些时候公布。在该项研究中，与安慰剂相比，Fasenra在治疗第12周耗尽了血液嗜酸性粒细胞，并有证据表明在治疗第24周清除了受影响组织中的嗜酸性粒细胞。

阿斯利康研发生物制药执行副总裁Mene Pangalos表示，“在HES患者中，高水平的嗜酸性粒细胞可导致一系列的虚弱症状，甚至可能导致危及生命的器官损伤。根据II期临床研究的数据，我们认为Fasenra有潜力解决HES患者中存在的严重未满足的医疗需求。”

Fasenra的活性药物成分为benralizumab，这是一种单克隆抗体，能够直接结合嗜酸性粒细胞上的白细胞介素5受体的α亚基（IL-5Rα），并独特地吸引自然杀死细胞（NK cell），通过细胞凋亡（程序性细胞死亡）诱导嗜酸性粒细胞的快速和几乎完全耗竭。

Fasenra是阿斯利康的第一种呼吸学生物制剂，目前已获美国、欧盟、日本及其他一些国家批准，作为一种附加（add-on）维持疗法，用于重度嗜酸性粒细胞性哮喘患者的治疗。用药方面，Fasenra可通过预充式注射器作为固定剂量皮下注射，前3次注射每4周注射一次，之后每8周注射一次。

Fasenra由阿斯利康从日本药企协和发酵麒麟（Kyowa Hakko Kirin）全资子公司BioWa授权获得。目前，阿斯利康也正在评估Fasenra治疗重度鼻息肉的潜力。Fasenra治疗HES的III期临床研究尚未启动。