FDA计划放宽血友病的基因疗法的审批要求

美国食品药品监督管理局计划放宽血友病的基因疗法的审批要求

美国食品药品监督管理局局长 Scott Gottlieb 说：“美国食品药品监督管理局（FDA） 将宣布放宽对特定基因疗法的审批要求”。尤其是对治疗血友病（一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病）的基因疗法，FDA 会根据该疗法能否提高这些蛋白质在血液中的含量来评估，而不论这个疗法是否真正改善了患者的出血情况。

Gottlieb 说 FDA 的这一新决策将首先在血友病上试行 。一位 FDA 发言人称选择血友病是因为“这是一个很有发展潜力的领域”。

Gottlieb 参加国际再生医学联盟的年度董事会时发表讲话，讲话内容以细胞和基因治疗的前景为主题并且公布了这一消息。他认为“细胞和基因治疗将很快成为很多疾病的主流疗法”。他还说 FDA 将发布“综合政策框架”来指导公司对不同疾病进行治疗方案的评估。

基因疗法指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的的治疗疗法，其中应用了转基因等方面的技术应用。也有一种说法是将外源基因通过基因转移技术将其插入患者的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。它们都属于细胞疗法这个更大的分类，后者还包括很多涉及到活体细胞的其他疗法。

Gottlieb 指出，这个政策存在的一个挑战是，传统药品在进入市场前需要完成的临床试验，可能不足以完全证明基因疗法的“效应持久性” 。也就是说，疗法的有效性可能在试验结束之后会有所变化，有些疗法在治疗早期显示出乐观迹象，在后期检测中则不一定继续有效。然而，如果有些基因疗法能够给那些几乎没有其他治疗方案可选择的病人带来希望，即使该疗法目前只有间接的疗效证据，比如血友病中相关蛋白水平的上升，这种疗法仍然值得一试，哪怕将来可能会有未知的风险。

“这些产品最初是用来治疗破坏性特别强的疾病的，这类疾病许多可致死并且没有其他治疗方法”，Gottlieb 说，“在这种情况下，我们会愿意接受更多不确定性（来延缓疾病进展），让患者及时得到有效的治疗。”

Gottlieb 补充道，药物上市之后，公司可能需要开展更多研究来确保药物确实有效。还是拿血友病的基因疗法举例，公司可能需要在产品上市之后提供研究证实，该疗法确实能减少出血。