恩莱瑞获CFDA批准用于多发性骨髓瘤

4月17日，武田中国宣布恩莱瑞（伊沙佐米）已获得国家食品药品监督管理总局（CFDA）的批准，将联合来那度胺和地塞米松作为首个全口服治疗方案，用于治疗已接受过至少一种既往治疗的多发性骨髓瘤成人患者。

多发性骨髓瘤是一种由骨髓浆细胞病变引发的恶性血液肿瘤，目前仍无法治愈 ，且容易复发 。该病多发于老年人 ，导致骨髓衰竭、骨质破坏、高钙血症、贫血、感染、肾衰竭和神经系统症状，威胁患者的长期生存。

我国多发性骨髓瘤的发病率约为十万分之一 ，已超过急性白血病，位居血液系统恶性肿瘤第二位 ，每天约有18人死于多发性骨髓瘤 。随着我国逐渐步入老龄化社会，老年人口基数不断增长，我国多发性骨髓瘤的发病率还将进一步上升。因此，此次恩莱瑞（伊沙佐米）的获批对于多发性骨髓瘤成人患者而言意义重大。

伊沙佐米此次获批是基于一项名为TOURMALINE-MM1 的三期临床试验结果。该项全球研究及中国延展研究的结果均表明，针对复发和/或难治的多发性骨髓瘤，伊沙佐米与来那度胺和地塞米松的联合治疗组（IRd）与安慰剂与来那度胺和地塞米松联合治疗的对照组（Rd）相比：

近期快速起效：伊沙佐米组（IRd）的起效时间明显缩短，中位起效时间33天（1.1个月 vs 1.9个月），获得完全缓解及非常好部分缓解率（≥VGPR）的患者比例高达48.1% 。

远期延长生存：TOURMALINE-MM1的中国延展研究数据显示，患者的总生存期显着延长达10个月（25.8个月 vs 15.8个月），无进展生存期显着改善67%（6.7个月 vs 4个月） 。

持续加深缓解：在长达23个月的随访时间内，伊沙佐米组（IRd）中获得完全缓解及非常好部分缓解（≥VGPR）的患者比例在持续增加，平均每个疗程的增加率在4.2% 。

不良反应轻微且发生率低：伊沙佐米较少产生外周神经病变，3级周围神经病变（PN）发生率仅为2%，没有发现4级PN 。大部分副反应出现在前6个月内，之后副反应发生率进一步减少。