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急性辐射综合症EC-18获罕见病疗法认证

2018年01月23日      家庭医生在线

近日,美国FDA已经同意授予生物技术公司Enzychem Lifesciences开发的EC-18罕见病疗法认证。该疗法主要是用于治疗一种名为急性辐射综合症的罕见病。

急性辐射综合症(ARS)是一种患者在24小时内暴露于大剂量的游离辐射下导致的症候群,症状可持续多达数个月。发病和症状类型取决于患者的辐射暴露情况:剂量较小的辐射对消化系统产生影响,比如恶心呕吐,血指数下降的相关症状如感染出血。大剂量的照射会导致神经系统损伤症状和快速死亡。

目前临床上并没有治疗急性辐射综合症的特效疗法,医生一般通过输血和抗生素来治疗这一疾病

据了解,美国政府出于对安全方面的考虑,大力鼓励生物医药公司开发相应的疗法以防范可能出现的生物恐怖袭击。

此次Enzychem Lifesciences公司开发的EC-18获得孤儿药认证后将享受到FDA的多项优惠政策,其中包括长达七年的市场独占期、研发费用抵税等,同时该药物未来的审批过程也会获得相应精简,FDA已经同意当该药物完成临床II期后就可以进行有条件批准。

EC-18是一种口服小分子药物,该药物能够被用于治疗自身免疫及炎症相关疾病,如牛皮癣、关节炎、哮喘过敏性皮肤炎等。目前研究人员正在开展EC-18治疗化疗引起的嗜中性白血球减少症以及放/化疗引起的口腔黏膜炎两种疾病的临床II期研究。

分析人士认为,一旦EC-18获准用于治疗急性辐射综合症,该药物有望会被FDA授予优先审评券(PRV)。该权利能够加速药物的审批进程,同时可以向第三方转让,因而具有极高的商业价值。根据此前的相关案例,优先审评券的价格在2亿美元左右。



(责任编辑:苏雅婷 )

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