日本第一三共制药乳腺癌新药获突破性疗法认定

8月29日，FDA正式授予日本第一三共制药乳腺癌新药DS-8201 突破性疗法认定，该药物是一种ADC药物（抗体偶联药物），用于治疗既往接受曲妥单抗、帕妥珠单抗以及经ado-trastuzumab emtansine（T-DM1）治疗后出现病情恶化的HER2阳性，局部晚期或者转移性乳腺癌患者。

截止目前为止，尚未有任何一款药物获批用于经HER2靶点治疗药物（曲妥单抗、帕妥珠单抗以及T-DM1）治疗无效的HER2阳性转移性乳腺癌。此次突破性疗法认定的授予，将极大推动了 DS-8201的上市审批进程。

DS-8201a由一个人源的抗HER2抗体和新型的拓扑异构酶I抑制剂DXd通过多肽链连接而成，可选择性地与肿瘤细胞表面的HER2受体结合，引起抗体依赖性细胞毒（ADCC）反应，使DS-8201a内吞进入细胞。细胞内的溶酶体酶切断多肽链并释放出负载的DXd，抑制拓扑异构酶I的活性，进而引发DNA损伤和细胞凋亡。

FDA的这项决定，主要依据DS-8201的一项I期临床试验，评估其在既往接受HER2靶点治疗药物（曲妥单抗、帕妥珠单抗以及T-DM1）的转移性乳腺癌患者中的安全性、耐受性和初步疗效。结果显示，并未观察到药物剂量限制性毒性，且并未达到最大耐受量。其初步疗效结果将在2017年美国临床肿瘤协会年会上发布。

这项在HER2阳性转移性乳腺癌中对DS-8201的突破性疗法认定表明，当目前获批的疗法不能继续控制疾病的时候，这些患者面临未被满足的医疗需求，” Daiichi Sankyo公司的执行副总裁兼肿瘤研发全球主管Antoine Yver博士说：“我们致力于快速推进DS-8201的研发，并期待与FDA密切合作，尽快为转移性乳腺癌患者带来新的治疗方案。”