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A型血友病新药获FDA优先审批

2017年08月28日      家庭医生在线

近日,Genentech宣布旗下生物药Emicizumab获FDA授予优先审批资格。Emicizumab是一款预防用药,主要针对体内存在VIII因子抑制物的A型血友病成年、青少年及幼儿患者。FDA曾对该药物授予突破性疗法认定,而且预计于2018年2月23日发布最终审查意见。

A型血友病是由于凝血因子八(即Ⅷ)缺乏引起,是临床上最常见的血友病,约占血友病人数的80%-85%,在某些高发地区甚至更高。 标准VIII因子替代疗法是A型血友病的常用治疗手段之一。但事实上约1/3的患者经治疗后体内会出现VIII因子抑制物,进而影响了后期治疗的有效性,甚至引发严重出血倾向,威胁生命安全。而Emicizumab是一种IXa和X因子双特异抗体,功能上和VIII号凝血因子类似,主要用于预防给药,只需每周皮下注射一次。

FDA授予Emicizumab优先审批资格主要依据其2项III期临床数据结果,分别评估该药物在成人、青少年及幼儿患者中的预防效果。这两项试验分别是:

1、HAVEN 1 (NCT02622321)

一项随机、多中心、非盲III期临床试验,进行了Emicizumab预防治疗同标准疗法旁路凝血制剂(BPAs)用于成年及青少年A型血友病的对比研究工作,考察了Emicizumab的疗效、安全性及药物代谢动力学各指标。本试验共招募了109名体内存在VIII因子抑制物的A型血友病成年、青少年患者,这些患者均有旁路凝血制剂(BPAs)用药史(预防性或者按需)。 从按需服用BPAs的患者中分组设立Emicizumab预防组(Arm A)和非预防组(Arm B)。预防性服用BPAs的患者再设立Emicizumab预防组(Arm C)。

与非预防组(Arm B)相比,Emicizumab预防组(Arm A)的出血事件发生率显着降低87%([RR]=0.13, p<0.0001),且均达到12项设定的2级临床终点。与BPAs/Emicizumab预防组(Arm C)相比,Emicizumab预防组(Arm A)的出血事件发生率显着降低79%。

2、HAVEN 2 (NCT02795767)

一项单组、多中心、非盲III期临床试验,考察Emicizumab在19例幼儿患者(服用BPAs,<12岁)中的疗效(出血事件)、安全性和药物代谢动力学,中期考察期限为12周。中期结果显示,19例患者中仅1例患者报告出现出血,其他关节或者肌肉出血情况。

(责任编辑:苏雅婷 )

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文章关键词: 新药 fda A型血友病 血友病

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